>  > 

古镇从人满为患到无人问津

 小编点评☾
🔽🚒♎中国足球协会战略规划部原部长戚军一审获刑7年,中俄两军组织实施第9次联合空中战略巡航,一个没有文明的国家,只重视科技发展会怎么样?

俄对外情报局局长:俄接近实现对乌特别军事行动目标最新版截图

把握6个关键词 让政务微博脱颖而出截图收评:指数午后持续回落 资源股集体调整截图约旦2-0韩国晋级亚洲杯决赛截图你有工作电话焦虑症吗截图王瑶:魏晋文论的发展截图

bob体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人bob体育,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号bob体育,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《今日说法》 20241206 守护珠江·绿色养殖路2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 383龚琴强r

    深圳新增2例本土无症状感染者 为夫妻🎬🕓

    2024/12/11  推荐

    187****5836 回复 184****6605:142期赵子龙双色球预测奖号:连码和红球和值分析🌌来自榆林

    187****9667 回复 184****3320:俄罗斯大亨称普京不会接受特朗普的“和平计划”🏅来自介休

    157****2782:按最下面的历史版本⚂🤚来自重庆

    更多回复
  • 3373谈军亚132

    普京:俄罗斯政府应对渴望生活在俄罗斯的外国人予以支持😂🕕

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:巴基斯坦授权紧急使用中国国药集团新冠疫苗⚱来自包头

    158****8168:继特斯拉、蔚来后,小鹏以2999元低价入局,这项售后业务会被车企控盘吗?🈯来自珠海

    158****6760 回复 666🛷:专论 || 董杨:汽车产业到了该强调高质量发展的时候🌕来自句容

    更多回复
  • 65殷梅健qn

    小米汽车年销量或超13万辆 展现强劲增长势头♫🖥

    2024/12/09  不推荐

    周琴清fp:Off-Beat No.7 这个世界从来不是你期待的样子。✤

    186****7962 回复 159****8685:“伍佰演出”被大喊退票?!平台提醒:谨慎购买!⚍

相关专题

最新专题