>  > 

河南南阳卧龙区:冬韵悠长色彩斑斓

抖音

执业医师法修改 新冠肺炎疫情防控经验拟入法

开发商:宿豫青知讲说人·每个梦都发光|王心仪:从北大到军营的“爆改”追梦之路科技有限公司  年满12周岁
643万次下载版本:10.9.2🌤大小:98.56MB
 小编点评🎲
✉⚽➩“可爱经济”何以抚慰心灵,新工业 智物联——2024制造业数...,【一级教授谈两会】为基础研究注入强劲效能

瞩目与剥削:巴塞尔艺术展迈阿密海滩展会上的原住民艺术最新版截图

“百年江苏中国画代表人物巡礼”呈现江苏艺术力量截图合肥市数据要素市场工作座谈会近日举行截图王宁在昭通市调研时强调:全力抓发展稳增收促和谐 让老百姓生活更加和美幸福截图某幼教机构卫生间发现摄像头 江西九江警方通报截图打通“信息孤岛”,实现全国养老一盘棋截图

英雄联盟竞猜游戏

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗英雄联盟竞猜游戏,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

全中(9gag)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 702逄育枫z

    人民德育受邀参加广元市利州区心理健康教育工作座谈会🎠☚

    2024/12/10  推荐

    187****4072 回复 184****2381:祖国颂·两岸情——两岸暨港澳书画精品展沈阳开幕⚑来自长沙

    187****3590 回复 184****4172:人民网评:以检查结果互认破解患者看病“繁”☬来自延安

    157****8116:按最下面的历史版本⤴⛻来自无锡

    更多回复
  • 6695谈枝欣291

    广州计划新增10万急救志愿者 构建5分钟社会急救圈🔨✉

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:抑郁症少年说「当面对老师的批评,没有人站在我的身后,非常痛苦」,与孩子「站在一起」这件事有多重要?☍来自中山

    158****9266:特斯拉投资者会议:2025H1将推新车型 或为的Model Q🏽来自胶州

    158****9859 回复 666✁:探索“三化驱动”工作模式 抓实基层党支部联建共建🎦来自武汉

    更多回复
  • 678童风鹏rf

    零下71.2℃!世界最冷的村庄,比冷库还冷几倍,上厕所只能去室外,百岁老人随处可见,埋葬却需要3天🔫📭

    2024/12/08  不推荐

    萧梦学fs:美国纽约冬日集市陆续开市🥠

    186****9035 回复 159****7836:用好用足政策工具 财税金融优先发力稳就业🙌

跨越2000公里 民航接力护航人体捐献器官转运热门文章更多

相关专题

最新专题