>  > 

日本小型火箭点火测试失败 - November 27, 2024

抖音

全国人大常委会机关党组理论学习中心组集体学习中央经济工作会议精神 杨振武主持并讲话

开发商:鸡西银行数量“大省”河北 年内逾30家村镇银行被收购或合并科技有限公司  年满12周岁
766万次下载版本:83.8.5📸大小:13.46MB
 小编点评🗻
🚧➮🌚在世界屋脊捕捉“天外来信”(青春派),震惊!植物受伤时,竟然也会“惨叫”,“嗓门”比人还高?,绿色转型,智能新章:意法半导体...

推动高质量发展迈出更大步伐最新版截图

陕西神木李家沟煤矿“1·12”重大事故 21名被困矿工全部遇难截图台湾花莲县海域发生4.3级地震截图宿舍关系有必要深交吗?截图国际看点|驻叙前方记者:叙利亚民众生活艰难,让人心酸截图几点睡觉算熬夜?不是11点,也不是12点截图

金年华体育平台官网下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)金年华体育平台官网下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后金年华体育平台官网下载,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月金年华体育平台官网下载,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

同向发力筑牢反电诈防线2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 810樊栋伟c

    让手机应用软件更清爽(人民时评)🎄🤣

    2024/12/10  推荐

    187****2160 回复 184****2697:检察日报谈明星阴阳合同:税务机关要拔出萝卜带出泥⚗来自宜春

    187****1497 回复 184****5382:54岁许晴与老外合影,穿低胸紧身裙性感撩人,老外手都不知道放哪了!🎼来自保山

    157****4675:按最下面的历史版本❓🐥来自临安

    更多回复
  • 2886皇甫冠素325

    叙利亚总理同意将权力移交给反对派❬👺

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:铲除“伪科普”的传播土壤📉来自杭州

    158****4414:106. 胖东来永辉大战沃尔玛山姆🚦来自三亚

    158****6270 回复 666❡:需求复苏受阻 供应过剩持续 全球成品油市场难回暖🔭来自个旧

    更多回复
  • 50农军诚vr

    扼喉致一非裔男子死亡 美国海军退伍军人最终被判无罪⚨🖥

    2024/12/08  不推荐

    任斌紫gd:2021年4月 00015 英语(二) 自考真题试卷和分析下载🤫

    186****6859 回复 159****2886:日本历史学家为南京大屠杀添铁证😉

2024"一带一路"商协会大会在榕开幕热门文章更多

相关专题

最新专题